Bebê do Pernambuco com doença rara recebe tratamento com remédio mais caro do mundo - Cabeça de Criança
  • Bebê do Pernambuco com doença rara recebe tratamento com remédio mais caro do mundo

    Bebê do Pernambuco com doença rara recebe tratamento com remédio mais caro do mundo
    Imagem de Hu Chen por Unsplash

    Diagnosticada com uma doença rara, chamada Atrofia Muscular Espinhal (AME), Julia Ellis Clarindo Feitosa, de 1 ano e 2 meses, vai receber um tratamento com o remédio mais caro do mundo, o Zolgensma, que custa em torno de R$ 12 milhões.

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    A AME é uma doença rara, conhecida como a segunda desordem autossômica recessiva fatal, depois da fibrose cística, afetando aproximadamente um em 10.000 nascidos vivos. Apesar de não ter cura, o tratamento com o remédio pode impedir a morte neuronal e oferecer benefícios relacionados às funções motora e respiratória.

    A dose única deve ser administrada ao bebê ainda essa semana, no Recife. A mãe e o pai de Julia, Juliene Santos e André Clarindo, esperam que o tratamento faça com que ela não seja dependente de tantos aparelhos e sessões de fisioterapia.

    Julia ganhou o medicamento porque é atendida no Hospital Maria Lucinda, na capital pernambucana, que participa de programas de entidades científicas e faz a ponte entre seus pacientes e essas instituições.

    Novo no Brasil e produzido pela Novartis Biociências S.A., o Zolgensma está autorizado pela Anvisa para o tratamento da AME apenas de crianças com até dois anos de idade. De acordo com a empresa, o custo reflete décadas de pesquisas científicas, investimentos em cadeia logística e manufatura em larga escala.

    Em entrevista para o Uol, a neurologista e especialista em doenças neuromusculares, Renata Andrade, explica que o medicamento oferece a substituição do gene (SMN1), o que desencadeia uma produção adequada da proteína. O efeito é observado a curto prazo e a medicação deve ser administrada o quanto antes para que se possa evitar a morte neuronal.

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